O caso de uma criança de Amares diagnosticada com Distrofia Muscular de Duchenne motivou deputados do Partido Socialista a questionar o Governo sobre o acesso a terapêuticas inovadoras para esta doença rara e progressiva.
Numa pergunta dirigida à ministra da Saúde, os parlamentares defendem que devem existir decisões “claras, fundamentadas e atempadas” quando estão em causa doenças raras que afetam crianças, sublinhando que o tempo pode ser determinante para preservar capacidades funcionais.
A iniciativa parlamentar surge após o acompanhamento de um caso concreto envolvendo Rodrigo, uma criança residente em Amares, que vinha realizando tratamento para a doença, mas que deixou de ter acesso à terapêutica em agosto de 2025. Desde então, segundo os deputados, terá ocorrido uma evolução clínica desfavorável.
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença genética rara, progressiva e irreversível, caracterizada pela perda gradual de força muscular, com impacto significativo na autonomia, na qualidade de vida e na esperança média de vida das crianças afetadas. Embora não exista cura, alguns medicamentos têm demonstrado capacidade para atrasar a progressão da doença e preservar capacidades durante fases críticas do desenvolvimento infantil.
“Este caso evidencia as dificuldades que continuam a existir no acesso atempado a terapêuticas inovadoras em doenças raras”, afirma Irene Costa, primeira subscritora da pergunta. “Nas doenças raras, o tempo conta. Quando estão em causa crianças e terapêuticas que podem preservar capacidades funcionais, é fundamental que existam decisões claras, fundamentadas e atempadas”, acrescenta.
No documento enviado ao Governo, os deputados solicitam esclarecimentos sobre os fundamentos clínicos, científicos e regulamentares — incluindo a avaliação realizada pelo Infarmed — que sustentaram a suspensão do tratamento. Pretendem ainda saber que entidades participaram no processo de decisão e que mecanismos existem para garantir a continuidade terapêutica em casos de doenças raras.
Os parlamentares questionam igualmente o Governo sobre o ponto de situação dos processos de avaliação, autorização e eventual financiamento de novas terapêuticas indicadas para esta patologia, pedindo maior transparência e a indicação de prazos previsíveis para decisões no âmbito do Serviço Nacional de Saúde.
A situação de Rodrigo tem mobilizado a comunidade local e pessoas de várias zonas do país. Os pais da criança lançaram uma campanha solidária para angariação de fundos destinados a apoiar o tratamento e melhorar a qualidade de vida do filho.
Numa mensagem divulgada nas redes sociais, a família explica que decidiu tornar públicos os dados para donativos devido aos inúmeros pedidos de informação sobre como ajudar. “Muitos de vocês têm-nos contactado para saber como podem ajudar o Rodrigo na sua luta contra a Distrofia Muscular de Duchenne. A vossa ajuda é fundamental para os tratamentos e para a qualidade de vida do nosso guerreiro”, referem.
